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Essais cliniques - AMM

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Genzyme obtient une nouvelle AMM dans l'autogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH)

Depuis son siège situé à Saint-Germain en Laye dans le département des Yvelines (78), le laboratoire Genzyme a annoncé lundi 31 août avoir obtenu le feu vert de la Commission européenne pour la commercialisation de son produit Mozobil au sein de l'Union. La nouvelle entité chimique (le plérixafor, un bicyclam, image ci-contre) est un antagoniste du récepteur CXCR4 destiné aux patients atteints de lymphome non-hodgkinien ou de myélome multiple. Genzyme confirme ainsi son rôle précurseur dans les maladies rares puisqu'à ce jour les patients candidats à une autogreffe pour ces indications se voyaient prescrire une chimiothérapie et/ou des facteurs de croissance tels que le G-CSF pour la mobilisation de leurs CSH détruites après la chimiothérapie à haute dose visant à éradiquer les cellules cancéreuses. Le médicament, qui sera vraisemblablement présenté sous forme d'injectable en sous-cutané, est en effet indiqué en association avec le G-CSF pour la mobilisation des CSH dans le sang périphérique avant leur collecte, et en vue d'une autogreffe chez des patients dont les cellules se mobilisent mal. Mozobil accélère ainsi la libération des cellules de la moelle osseuse vers la circulation sanguine où il est possible alors de les collecter plus rapidement et en plus grand nombre, démultipliant les chances de procéder à une autogreffe.
Mohamad Mohty, professeur au sein du service d'Hématologie Clinique du CHU de Nantes a déclaré que "Mozobil avait le potentiel de transformer le domaine de la greffe de CSH. Un plus grand nombre de patients souffrant d'une pathologie maligne encore incurable, pourrait dorénavant bénéficier d'une greffe de cellules souches autologues capables d'améliorer le pronostic vital"
D'une pierre deux coups, cette innovation thérapeutique présenterait un avantage économique pour les Centres de greffe. Jusqu'à présent, des séances de 3 à 4 heures étalées sur plusieurs jours étaient nécessaires pour la collecte des cellules. Mais avec un résultat incertain étant donné le faible pouvoir mobilisateur des CSH nécessaires à la reconstitution des lignées sanguines chez ce type de patients. Le traitement proposé par Genzyme permettrait non seulement de diminuer le nombre de jours nécessaires à cette collecte mais aussi d'améliorer la planification et l'efficacité des activités des Centres.
"C'est une très belle molécule, la première de sa classe a déclaré Stéphane Bertocci, directeur du marketing-ventes de la division Transplantation - Hématologie de Genzyme France. C'est la société canadienne Anormed, rachetée par Genzyme en 2006, qui avait développé la molécule début 2000 comme inhibiteur de l'entrée du VIH dans les cellules CD4+. Mais suite aux premières injections, les patients montrèrent une hyperleucocytose avec une forte représentation de CD34+. La compréhension du mécanisme d'action expliquait l'augmentation du nombre de cellules souches (CD34+) dans la circulation sanguine, débouchant sur un nouveau développement dans l'indication de mobilisation. D'autres innovations pourraient voir le jour dans les 4 à 5 ans qui viennent si les développements s'avéraient aussi positifs que nous le pensons précise Stéphane Bertocci. Nous pourrions par exemple aller vers la chimiosensibilisation, c'est-à-dire rendre les cellules plus sensibles aux traitements anti-cancéreux"
La médecine personnalisée passerait-elle d'abord par le traitement des maladies orphelines dont Genzyme s'est fait une spécialité ?

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